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基因编辑技术一周之内实现两大进展
文/Sy Mukherjee      2017/11/03

  本周,CRISPR基因编辑技术这个伟大的新领域有了两大重要进展。其中之一可能意味着令人忧伤或激动(这取决于你更偏向你的味蕾还是你的动脉)的前景:未来我们的培根和猪肉产品脂肪含量会更少。

  不过先让我们抛开关于培根的新闻。没错,从技术上说,这个特殊的里程碑与培根没关系。实际上,它是关于提高新生猪崽和小猪崽的存活概率,让它们更容易抵御寒冷导致的休克(由于某个遗传问题,猪崽们不太抗寒)。位于北京的中国科学院大学(University of Chinese Academy of Sciences)的科学家利用了名为CRISPR Cas-9的基因编辑技术——本质上说,这是一种分子剪刀,可用于切割特定的DNA片段,并用其他基因序列取代它——来修复猪体内的解偶联蛋白-1(uncoupling protein 1, UCP1)基因。新基因可以更有效地将脂肪转化为能量和热量,科学家从老鼠的体内复制了它,并将其植入猪胚胎中。

  结果呢?小猪崽的脂肪重量比降低了20%,不过它们在低温下可以更好地产生热量抵御寒冷。所以这实际上是个不错的做法——让容易因为冷休克而死亡的小猪崽有了更好的生命力。如果你担心未来的猪肉会太瘦,味道不那么可口,请记住:由基因改造的动物制成的食品,在美国是一个争议很大的话题,食品和药物监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)花了几十年时间,才终于在2015年给第一只基因改造的动物开了绿灯。

  我们可以据此引申到第二个进展,它可能会对未来的科学和医疗造成更加深远的影响。Cas9只是一种可以用于CRISPR基因编辑过程的酶,此外,还有其他实现CRISPR基因改造的办法——其中一种被称作“碱基编辑”(base editing)。在本周三的《自然》(Nature)和《科学》(Science)杂志上,哈佛-麻省理工大学Broad研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)的研究人员对其进行了介绍。

  如《麻省理工科技评论》(MIT Technology Review)所言,该系统几乎可以被看作是CRISPR 2.0。科学家能够把已有DNA的单个组成部分(人类基因组的碱基对是A-T和C-G,这四种分子结构单元构成了生命,决定了我们从外表到毁灭性疾病在内的一切特质)改成另一个。他们可以把“A”(代表腺嘌呤)改成某种类似“G”(鸟嘌呤)的物质。

  这种化学上的取代会产生什么样的结果呢?与被替代的“A”配对的“T”(胸腺嘧啶)也会变化,所以整个碱基对就变成了胞嘧啶-鸟嘌呤(C-G)。与CRISPR相比,这是个完全不同的里程碑。该技术更像是分子层面的剪刀,来切割和取代整个碱基对。这类碱基编辑工具可以针对非常精确的个体,或“点”,这些地方的突变是许多遗传疾病发生的根本原因。

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